2017年7月10日

Emmaus Life Sciences Inc.

米国食品医薬品局がEndari(TM)(L-グルタミン経口粉末薬)を承認

米国食品医薬品局がEndari(TM)(L-グルタミン経口粉末薬)を承認

AsiaNet 69246

-小児には最初で唯一、成人には約20年ぶりの新しい鎌状赤血球症治療法

Endariは鎌状赤血球症患者において鎌状赤血球症の発作回数と入院回数の減少を実証

カリフォルニア州トーランス市、2017年7月10日―エマウスライフサイエンス社は、米国食品医薬品局(FDA)がEndari(TM)(L-グルタミン経口粉末薬)を5歳以上の小児患者と成人における鎌状赤血球症(SCD)による重度合併症の低減に適したものとして承認したと発表しました。Endariは、酸化の主要な調節役として知られる補酵素であるニコチンアミド・アデニン・ジヌクレオチド(NAD)の酸化還元電位を改善することにより、赤血球の酸化的損傷を軽減します。

「Endariの承認は、20年近く治療の進展を享受できなかった鎌状赤血球症患者と彼らを支える人々にとって画期的な出来事であり、またこれから史上初めての小児向けの治療法を享受できることになります」とエマウスライフサイエンス社の会長兼最高経営責任者である新原豊医学博士(公衆衛生学修士)は述べました。「Endariは、希少疾患を罹患している患者さんの生活を改善する革新的な治療法を発見するという弊社のコミットメントをより確かにするものです。我々はFDAによる迅速な審査に感謝申し上げるとともに、早ければ今年の第4四半期にも、患者さんにこの治療を提供できることを楽しみにしております。」

鎌状赤血球症は、希少で、衰弱をもたらし、かつ一生涯続く遺伝性血液障害で、米国における患者数は約10万人、全世界における患者数は2500万人程度とされており、その大半をアフリカ系、ラテン系、およびその他の少数民族が占めます。アフリカ系アメリカ人約365人中の1人が鎌状赤血球症を持って生まれ、2~7歳の小児は発作を起こす可能性が400倍高くなります。

赤血球を鎌状に変形させる、ヘモグロビンβ鎖の遺伝子変異に起因する鎌状赤血球症は、血中酸素量を低下させ、罹患率、死亡率、生活の質に甚大な影響を及ぼします。その固く、接着性があり、柔軟性に欠ける赤血球が血管を封鎖すると、猛烈な痛みを引き起こし、患者はそのような鎌状赤血球症特有の発作という衰弱を強いる症状を経験します。鎌状赤血球症の発作は、臓器障害、脳卒中、肺合併症、およびおそらく致命的である可能性が高く、鎌状赤血球症患者の主な死亡原因であると思われる急性胸部症候群(ACS)を含む重篤な症状に至る可能性があります。

「鎌状赤血球症の発作は、患者さんにとって最も共通した急性合併症で、緊急救命室利用の一番の原因となっています」とバージニア・コモンウェルス大学一般内科学科フロレンス・ニール・クーパー・スミス鎌状赤血球症教授であるウォーリー・スミス医学博士は述べています。「Endariは臨床的に鎌状赤血球症の発作回数と入院回数の減少を実証しており、副作用が多く、治療法の選択が限定的な患者さんにとって特に顕著な医学的進歩を示しているものです。」

FDAによる承認は、処方箋グレードのL-グルタミンであるEndariをプラセボ(偽薬)と比較することにより、鎌状赤血球症を抱える230人の成人・小児患者に処方したその薬学的効果を評価する、48週間の無作為・二重盲検・プラセボ対照比較・多施設・第3相臨床試験によって支持されました。その結果は、Endariによって鎌状赤血球症の発作回数は25%、入院回数は33%減少したことを示しました。追加所見として、累積入院日数は41%、急性胸部症候群(ACS)の発生回数は67%減少したことがわかりました。

安全性の評価は、第2相および第3相試験における298人のL-グルタミン投与群と111人のプラセボ投与群のデータに基づきました。Endariの安全性に関する特徴はプラセボと同様で、小児および成人患者に対して良好な耐容性が認められました。Endari投与群の10%以上に発生した最頻度の副作用は、便秘、吐き気、頭痛、腹痛、咳、四肢の疼痛、背中の痛み、および胸の痛み(非心臓性)です。

エマウスライフサイエンス社について
エマウスライフサイエンス社は、希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっています。鎌状赤血球症についての同社の研究は、ハーバーUCLAメディカルセンターのロスアンゼルス生物医学研究所にて、同社の会長兼最高経営責任者(CEO)である新原豊医学博士(公衆衛生学修士)が開始しました。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述
本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書(Form 10-K)および四半期決算書(Form 10-Q)が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。

情報元:  Emmaus Life Sciences Inc.

【メディア連絡責任者】
デイビッド・ポルク
inVentiv Health
+1-310-309-1029

(日本語リリース:クライアント提供)



The U.S. Food & Drug Administration Approves Endari(TM) (L-glutamine oral powder), the First and Only Treatment for Sickle Cell Disease in Pediatric Patients and First in Nearly 20 Years for Adults

PR69246

TORRANCE, Calif., July 10, 2017 /PRNewswire=KYODO JBN/ —

– Endari has shown to decrease the number of sickle cell crises and
hospitalizations in patients with sickle cell disease

Emmaus Life Sciences Inc. announced today that the U.S. Food and Drug
Administration (FDA) approved Endari(TM) (L-glutamine oral powder) to reduce
the severe complications of sickle cell disease (SCD) in adult and pediatric
patients age 5 and older. Endari reduces oxidant damage to red blood cells by
improving the redox potential of nicotinamide adenine dinucleotide (NAD), a
coenzyme that has been identified as the primary regulator of oxidation.

"The approval of Endari is a significant milestone for the sickle cell patient
community who has not had an advancement in treatment for nearly 20 years and
which now, for the first time ever, has a treatment option for children," said
Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and Chief Executive Officer of Emmaus Life
Sciences. "Endari reinforces our commitment to discovering innovative therapies
that help to improve the lives of people with rare diseases. We thank the FDA
for its prompt review and look forward to making treatment available to
patients as early as this fourth quarter."

SCD is a rare, debilitating and lifelong hereditary blood disorder that affects
approximately 100,000 patients in the U.S. and up to 25 million patients
worldwide, the majority of which are of African descent as well as Latinos and
other minority groups. Approximately one in every 365 African American children
is born with SCD and children between the ages of 2 and 7 are 400 times more
likely to suffer from stroke.

Caused by a genetic mutation in the beta-chain of hemoglobin that distorts red
blood cells into crescent shapes, SCD lowers oxygen levels in the blood and has
an extensive impact on morbidity, mortality and quality of life. Patients often
suffer from debilitating episodes of sickle cell crises, which occur when the
rigid, adhesive and inflexible red blood cells block the blood vessels,
resulting in excruciating pain. Sickle cell crises can lead to organ damage,
stroke, pulmonary complications, and other adverse outcomes, including acute
chest syndrome (ACS), which may be potentially fatal and is the leading cause
of death among people with SCD.

"A sickle cell crisis is the most common acute complication for patients and
the number one cause of emergency room visits," said Wally Smith, MD, Florence
Neal Cooper Smith Professor of Sickle Cell Disease, Division of General
Internal Medicine, Virginia Commonwealth University. "Endari has clinically
shown to reduce sickle cell crises and hospitalizations, representing a
significant medical advancement for patients with limited therapeutic options
that have many side effects."

FDA approval was supported by efficacy data from a 48-week randomized,
double-blind, placebo-controlled, multicenter Phase 3 clinical trial evaluating
the effects of Endari, prescription grade L-glutamine, as compared to placebo
on 230 adults and children with SCD. The results demonstrated that Endari
reduced the frequency of sickle cell crises by 25 percent and hospitalizations
by 33 percent. Additional findings showed a decrease in cumulative hospital
days by 41 percent and lower incidence of ACS by more than 60 percent.

Safety was based on data from 298 patients treated with L-glutamine and 111
patients treated with placebo in the Phase 2 and Phase 3 studies. Endari’s
safety profile was similar to placebo and well-tolerated in pediatric and adult
patients. The most common adverse reactions occurring in greater than 10
percent of patients treated with Endari were constipation, nausea, headache,
abdominal pain, cough, pain in extremity, back pain, and chest pain
(non-cardiac).

About Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences is engaged in the discovery, development and
commercialization of innovative treatments and therapies for rare diseases. The
company’s research on sickle cell disease was initiated by Yutaka Niihara, MD,
MPH, Chairman and CEO of Emmaus, at the Los Angeles Biomedical Research
Institute at Harbor-UCLA Medical Center. For more information, please visit
www.emmauslifesciences.com.

Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements as that term is defined
in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, regarding the
research, development and potential commercialization of pharmaceutical
products. Such forward-looking statements are based on current expectations and
involve inherent risks and uncertainties, including factors that could delay,
divert or change any of them, and could cause actual outcomes and results to
differ materially from current expectations. Additional risks and uncertainties
are described in reports filed by Emmaus Life Sciences, Inc. with the U.S.
Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K
and Quarterly Reports on Form 10-Q. Emmaus is providing this information as of
the date of this press release and does not undertake any obligation to update
any forward-looking statements as a result of new information, future events or
otherwise.

SOURCE  Emmaus Life Sciences Inc.

CONTACT: David Polk, inVentiv Health, +1-310-309-1029