エマウスライフサイエンス社 鎌状赤血球症治療薬Endari(TM)についてのFDA諮問委員会の開催を発表

エマウスライフサイエンス社

エマウスライフサイエンス社 鎌状赤血球症治療薬Endari(TM)についてのFDA諮問委員会の開催を発表

AsiaNet 68204

カリフォルニア州トーランス市 -2017年4月19日-エマウスライフサイエンス社は本日、鎌状赤血球症治療用の経口投与医薬品グレードのL‐グルタミン製品(Endari(TM))について、米国食品医薬品局(FDA)の腫瘍薬諮問委員会が2017年5月24日に開催されることを発表しました。

「諮問委員会は、この有望な治療法の審査過程での重要な一歩です」と、 エマウスライフサイエンス社の会長兼最高経営責任者(CEO)である新原豊医学博士(公衆衛生学修士)は述べました。「諮問委員の方々と生産的な議論を行い、規制手続き全体を通してFDAと緊密に連携していきたいと思っています。」

承認が下りれば、Endariは鎌状赤血球症の小児患者を治療するものとしては初のFDA承認の治療法になるとともに、成人患者向けのものとしては20年ぶりの新治療法となります。Endariは、米国では希少疾病用医薬品(Orphan Drug)の指定を受け、欧州連合(EU)でも希少疾病用医薬品(Orphan Medicinal Product)に指定されており、またFDAの優先承認審査(Fast Track)の指定も受けています。

Endariについての同社の新薬承認申請は、2016年11月初めにFDAにより審査対象として受理されており、処方せん薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づく新薬承認申請の審査期日は2017年7月7日に設定されています。

鎌状赤血球症について

鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害であり、別の形態のヘモグロビンの生成を特徴としています。このヘモグロビンは重合して繊維質になり、その結果、赤血球は硬直し、形態を変え、柔らかくて丸みを帯びた形状から鎌状になります。鎌状赤血球症の患者は鎌状赤血球クリーゼの消耗性の症状を患います。この症状は硬直した粘着性かつ非柔軟性の赤血球が血管を塞ぐ時に発現します。鎌状赤血球クリーゼは組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こします。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性があります。鎌状赤血球症は希少疾患であり、米国で約10万人、世界で数百万人の患者がいるものの、その医療ニーズはあまり満たされていません。

エマウスライフサイエンス社について

エマウスライフサイエンス社は希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっています。鎌状赤血球症についての同社の研究はハーバーUCLAメディカルセンターのロサンゼルス生物医学研究所にて、同社の会長兼最高経営責任者(CEO)である新原豊医学博士(公衆衛生学修士)が開始しました。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書(Form 10-K)および四半期決算書(Form 10-Q)が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として、「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。

詳細情報の問い合わせ先:

報道関係者:

Jim Heins

Senior Vice President

ICR Healthcare

203-682-8251

james.heins@icrinc.com

投資家:

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Senior Vice President

ICR Healthcare

415-430-2079

charles.butler@icrinc.com

(日本語リリース:クライアント提供)

Emmaus Life Sciences Inc. Announces FDA Advisory Committee Meeting for Endari(TM) for Sickle Cell Disease

PR68204

TORRANCE, Calif., Apr. 19, 2017 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

Emmaus Life Sciences Inc. announced today that the Oncologic Drug Advisory

Committee of the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has set a date of May

24, 2017 to review the Company's New Drug Application (NDA) for its

orally-administered pharmaceutical grade L-glutamine product (Endari(TM)), for

the treatment of sickle cell disease.

"The Advisory Committee meeting is an important step forward in the review

process for this promising therapy," said Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and

Chief Executive Officer of Emmaus Life Sciences. "We look forward to engaging

in a productive discussion with the Advisory Committee members and continuing

to work closely with the FDA throughout the regulatory process."  

If approved, Endari would be the first FDA-approved treatment for pediatric

patients with sickle cell disease, and the first new treatment in nearly 20

years for adult patients. Endari has received Orphan Drug designation in the

U.S., Orphan Medicinal Product designation in the EU and Fast Track designation

from the FDA.

The Company's NDA for Endari was accepted for review by the FDA in early

November 2016 with a target action date under the Prescription Drug User Fee

Act set for July 7, 2017.

About Sickle Cell Disease

Sickle cell disease is an inherited blood disorder characterized by the

production of an altered form of hemoglobin which polymerizes and becomes

fybrous, causing red blood cells to become rigid and change form so that they

appear sickle shaped instead of soft and rounded. Patients with sickle cell

disease suffer from debilitating episodes of sickle cell crises, which occur

when the rigid, adhesive and inflexible red blood cells occlude blood vessels.

Sickle cell crises cause excruciating pain as a result of insufficient oxygen

being delivered to tissue, referred to as tissue ischemia, and inflammation.

These events may lead to organ damage, stroke, pulmonary complications, skin

ulceration, infection and a variety of other adverse outcomes. Sickle cell

disease is an orphan disease, affecting approximately 100,000 patients in the

U.S. and millions worldwide with significant unmet medical needs.

About Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences is engaged in the discovery, development and

commercialization of innovative treatments and therapies for rare diseases. The

company's research on sickle cell disease was initiated by Yutaka Niihara, MD,

MPH, Chairman and CEO of Emmaus, at the Los Angeles Biomedical Research

Institute at Harbor-UCLA Medical Center. For more information, please visit

www.emmauslifesciences.com

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements as that term is defined

in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, regarding the

research, development and potential commercialization of pharmaceutical

products. Such forward-looking statements are based on current expectations and

involve inherent risks and uncertainties, including factors that could delay,

divert or change any of them, and could cause actual outcomes and results to

differ materially from current expectations. Additional risks and uncertainties

are described in reports filed by Emmaus Life Sciences, Inc. with the U.S.

Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K

and Quarterly Reports on Form 10-Q. Emmaus is providing this information as of

the date of this press release and does not undertake any obligation to update

any forward-looking statements as a result of new information, future events or

otherwise.

For more information, contact:

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203-682-8251                     +1 415-430-2079

james.heins@icrinc.com           charles.butler@icrinc.com

SOURCE: Emmaus Life Sciences

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