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エマウスライフサイエンス社が鎌状赤血球症のL‐グルタミン治療法についてPDUFAに基づくFDA審査期日の通知を受領

同社は第3相治験のサブグループデータ解析を米国血液学会（ASH）年次会議で発表

カリフォルニア州トーランス市－2016年12月06日／PRニュースワイヤー／－エマウスライフサイエンス社は本日、鎌状赤血球症治療用に同社が開発した経口投与の医薬品グレードのL‐グルタミン（PGLG）製品について、米国食品医薬品局（FDA）が処方せん薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく新薬承認申請の審査期日を2017年7月7日に設定したことを発表しました。同社はまた、第58回米国血液学会（ASH）の年次会議（開催地カリフォルニア州サンディエゴ市）において、PGLG治療法に関する第3相治験のサブグループ解析のデータを発表しました。

「PDUFA審査期日の通知を受けて、当社は鎌状赤血球症の新たな治療オプションを医療従事者と患者に提供するという目標にまた一歩近づきました」とエマウスライフサイエンス社の会長兼CEO、新原豊医学博士（公衆衛生学修士）は述べました。「この消耗性疾患には治療法が不足しており、当社は今後数カ月にわたり、新薬申請審査を行うFDAと緊密に連携していきたいと思います」と付け加えました。

FDAの承認が下りれば、PGLGは鎌状赤血球症の小児患者を治療するものとしては初のFDA承認の治療法になるとともに、成人患者向けのものとしては20年ぶりの新治療法となります。エマウス社のPGLG治療法は、米国では希少疾病用医薬品（Orphan Drug）の指定を受け、欧州連合（EU）でも希少疾病用医薬品（Orphan Medicinal Product）に指定されており、またFDAの優先承認審査（Fast Track）の指定も受けています。またエマウス社は、欧州医薬品庁（EMA）に医薬品販売承認申請を提出することを計画しています。

鎌状赤血球症について

鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害であり、別の形態のヘモグロビンの生成を特徴としています。このヘモグロビンは重合して繊維質になり、その結果、赤血球は硬直し、形態を変え、柔らかくて丸みを帯びた形状から鎌状になります。鎌状赤血球症の患者は鎌状赤血球クリーゼの消耗性の症状を患います。この症状は硬直した粘着性かつ非柔軟性の赤血球が血管を塞ぐ時に発現します。鎌状赤血球クリーゼは組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こします。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性があります。鎌状赤血球症は希少疾患であり、米国で約10万人、世界で数百万人の患者がいるものの、その医療ニーズはあまり満たされていません。

エマウスライフサイエンス社について

エマウスライフサイエンス社は希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっています。鎌状赤血球症についての同社の研究はハーバーUCLAメディカルセンターのロサンゼルス生物医学研究所にて、同社の会長兼最高経営責任者（CEO）である新原豊医学博士（公衆衛生学修士）が開始しました。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースの医薬品の研究、開発、潜在的商業化に関する記述部分については、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定の「将来の見通しに関する記述」に該当する記述が含まれています。これらの記述はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり、転換したり、変更したりすることによって実際の結果が著しく異なってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいます。その他のリスクや不確定要素については、エマウスライフサイエンス社が米国証券取引委員会に提出した報告書に記載されており、同報告書には年次報告書（Form 10-K）および四半期決算書（Form 10-Q）が含まれています。エマウス社が今回提供している情報は、プレスリリース発表時点での情報であり、エマウス社は新たな情報、将来の事象、またその他の結果として、「将来の見通しに関する記述」を更新する義務を負いません。

詳細情報の問い合わせ先：

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（日本語リリース：クライアント提供）

Emmaus Life Sciences Receives Notice of FDA PDUFA Date for Investigational L-glutamine Treatment for Sickle Cell Disease

PR66800

TORRANCE, California, Dec. 6, 2016 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

Emmaus Life Sciences, Inc. announced today that the U.S. Food and Drug

Administration has set a PDUFA date of July 7, 2017 for a decision on the

Company's New Drug Application for its orally-administered pharmaceutical grade

L-glutamine (PGLG) product for the treatment for sickle cell disease.

"Notification of the PDUFA date brings us one step closer to providing

healthcare providers and patients with a new treatment option for sickle cell

disease," said Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and Chief Executive Officer of

Emmaus Life Sciences. "There is a scarcity of therapies for this debilitating

condition and we look forward to working closely with the agency over the

coming months as it reviews our new drug application."  

If approved by the FDA, PGLG could be the first FDA-approved treatment for

pediatric patients with sickle cell disease, and the first new treatment in

nearly 20 years for adult patients. Emmaus' PGLG therapy has received Orphan

Drug designation in the U.S., Orphan Medicinal Product designation in the EU

and Fast Track designation from the FDA. Emmaus also plans to submit a

marketing authorization application to the European Medicines Agency.

About Sickle Cell Disease

Sickle Cell Disease is an inherited blood disorder characterized by the

production of an altered form of hemoglobin which polymerizes and becomes

fibrous, causing red blood cells to become rigid and change form so that they

appear sickle shaped instead of soft and rounded. Patients with Sickle Cell

Disease suffer from debilitating episodes of sickle cell crises, which occur

when the rigid, adhesive and inflexible red blood cells occlude blood vessels.

Sickle cell crises cause excruciating pain as a result of insufficient oxygen

being delivered to tissue, referred to as tissue ischemia, and inflammation.

These events may lead to organ damage, stroke, pulmonary complications, skin

ulceration, infection and a variety of other adverse outcomes. Sickle Cell

Disease is an orphan disease, affecting approximately 100,000 patients in the

U.S. and millions worldwide with significant unmet medical needs.

About Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences is engaged in the discovery, development and

commercialization of innovative treatments and therapies for rare diseases. The

company's research on sickle cell disease was initiated by Yutaka Niihara,

M.D., MPH, Chairman and CEO of Emmaus, at the Los Angeles Biomedical Research

Institute at Harbor-UCLA Medical Center. For more information, please visit

http://www.emmauslifesciences.com.

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements as that term is defined

in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, regarding the

research, development and potential commercialization of pharmaceutical

products. Such forward-looking statements are based on current expectations and

involve inherent risks and uncertainties, including factors that could delay,

divert or change any of them, and could cause actual outcomes and results to

differ materially from current expectations. Additional risks and uncertainties

are described in reports filed by Emmaus Life Sciences, Inc. with the U.S.

Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K

and Quarterly Reports on Form 10-Q. Emmaus is providing this information as of

the date of this press release and does not undertake any obligation to update

any forward-looking statements as a result of new information, future events or

otherwise.

For more information, contact:

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SOURCE Emmaus Life Sciences, Inc.