Neurim PharmaceuticalsがASD障害児の睡眠障害治療薬PedPRMの有意な第III相試験結果発表

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【テルアビブ（イスラエル）2016年11月2日PR Newswire=共同通信JBN】Neurim Pharmaceuticals（http://www.neurim.com ）（以下Neurim）は2日、NEU_CH_7911の第III相試験からの高水準の臨床結果を発表した。PedPRM（Paediatric Prolonged-Release Melatonin、小児用徐放性メラトニン）は、プラセボと比較した全睡眠時間（TST）に統計的に顕著な改善を示す主要な有効性エンドポイント（評価項目）を満たした。TSTに加えて、入眠（睡眠開始）と睡眠持続の向上を示す2次的な有効性エンドポイントもまた満たされた。安全性プロフィールは、PedPRMとプラセボ治療の両グループ間で類似していた。

この臨床試験は、自閉症スペクトラム障害（Autism Spectrum Disorders、ASD）もしくは神経障害あるいは睡眠障害の子供に対して行った無作為、ダブルブラインド、プラセボ対照による平行群間のマルチセンター（EUおよび米国）研究だった。睡眠衛生を実行しても向上が見られなかった患者（125人）は、2週間にわたるプラセボ投与を受けた後、13週間、無作為にPedPRM（2mgと5mgのオプション増量）もしくは夜間にプラセボ投与を受けた。完了した人はさらに13週間、PedPRMのオープンラベル（非盲検）の投入を受けた。主要な有効性エンドポイントは、両親が報告したTST（日常の睡眠とうたた寝の日記）で、投入からダブルブラインド治療期間の終点までの平均的変化に対するPedPRMとプラセボの間の差異として定義された。この研究結果は、近く開催される医療会議に提出される。

Neurim Pharmaceuticalsの規制・臨床問題担当副社長のタリ・ニール博士（獣医学）は「PedPRMは入眠と睡眠持続に顕著な改善が見られるとともに、好ましい安全プロフィールを維持した。重要なことは、子供の睡眠への効能を超えて、患者の日中の覚醒（状態）と子供の社会的機能に段階的な向上を観測したことだ」と語った。

Neurim Pharmaceuticalsの最高科学責任者（CSO）であるナバ・ジサペル教授（PhD）は「小児科集団に対する認証済みの睡眠投薬はない。われわれは厳しい睡眠障害にかかって生活している急性ストレス障害（ASD）児に対して、新しい有効かつ安全な治療法をもたらすことを誇りに思う」と語った。

▽PedPRMについて

PedPRMは、えんげ（嚥下）が困難な集団のために設計された、年齢に対応した製剤である。それはEU-PIP（http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/PIP_decision/WC500212192.pdf ）およびUS-FDA INDの下で、小児科の不眠症分野で対応できない医療ニーズに応えて開発された。患者は現在、78週間オープンラベルのフォローアップ臨床研究を受けており、PedPRMの長期的効能と安全性を評価されている。Neurimは、この製品の規制上の承認を受けるよう進めている。

▽NEURIM PHARMACEUTICALSについて

Neurim Pharmaceuticals Ltd.は、神経科学分野の創薬・開発会社である。同社初の承認薬Circadin（R）は世界の45カ国余りで市販されている。

Neurimは不眠症、アルツハイマー病、認知症、緑内障、疼痛の治療を目的とする強力かつ革新的な製品パイプラインを保有している。

▽問い合わせ先

Sharon Elkobi

sharone@neurim.com

ソース：Neurim Pharmaceuticals Ltd.

Neurim Pharmaceuticals Announces Positive Top-Line Results from Pivotal Phase III Trial of Paediatric Prolonged-Release Melatonin (PedPRM)

PR66364

Neurim Pharmaceuticals Announces Positive Top-Line Results from Pivotal Phase III Trial of Paediatric Prolonged-Release Melatonin (PedPRM) for Sleep Disturbances in Children with Autism Spectrum Disorders (ASD)

TEL AVIV, Israel, Nov. 2 / PRNewswire=KYODO JBN / --

     Neurim Pharmaceuticals [http://www.neurim.com ] ("Neurim") announced today

top-line results from its NEU_CH_7911 Phase III study. PedPRM met the primary

efficacy endpoint demonstrating statistically significant improvement in total

sleep time (TST) compared to placebo. In addition to TST, secondary efficacy

endpoints demonstrating improvements in sleep initiation and maintenance were

also met. Safety profile was similar between PedPRM and placebo-treated groups.

    This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel group,

multi-center (EU and USA) study in children with ASD or neurogenetic diseases

and sleep disorders. Patients (125), who had not shown improvement practicing

sleep hygiene, received 2 weeks placebo run-in, and then randomized to PedPRM

(2mg with optional increase to 5mg) or placebo in the evening, for 13 weeks.

Completers received PedPRM open-label for additional 13 weeks. Primary efficacy

endpoint was defined as the difference between PedPRM and placebo in mean

change from run-in to the end of double-blind treatment period, in

parent-reported TST (Daily Sleep and Nap Diary). Results from this study will

be presented at upcoming medical congresses.

    "PedPRM significantly improved sleep initiation and maintenance, while

maintaining a favourable safety profile" said Dr. Tali Nir, DVM, VP Regulatory

and Clinical Affairs of Neurim Pharmaceuticals. "Importantly, beyond the

benefit to children's sleep, we have observed gradual improvements in parents'

daytime alertness and children's social functioning."

    "There are no approved sleep medications for the paediatric population"

said Prof. Nava Zisapel, PhD, Chief Scientific Officer of Neurim

Pharmaceuticals. "We are proud to bring a potentially new effective and safe

treatment to children with ASD living with severe sleep disturbances and their

families."

    ABOUT PedPRM

    PedPRM is an age-appropriate formulation designed for populations with

swallowing difficulties. It was developed in response to the unmet medical need

in the field of paediatric insomnia under EU-PIP

(http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/PIP_decision/WC500212192.p

df) and US-FDA IND. Patients currently continue in a 78-week, open-label

follow-up study, assessing long-term efficacy and safety of PedPRM. Neurim is

moving forward with regulatory submissions for this product.

    ABOUT NEURIM PHARMACEUTICALS

    Neurim Pharmaceuticals Ltd. (http://www.neurim.com ) is a neuroscience drug

discovery and development company. Its first approved drug Circadin(R) is

commercially available in more than 45 countries around the world.

    Neurim has a strong and innovative product pipeline, intended for insomnia,

Alzheimer's disease, dementia, glaucoma and pain.

    Contact

    Sharon Elkobi

    sharone@neurim.com

    Source: Neurim Pharmaceuticals Ltd.