日本生まれの科学者、世界中で2500万人がかかっている鎌状赤血球症の治療法の承認を求める

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【トーランス（米カリフォルニア州）2016年9月14日PR Newswire＝共同通信JBN】希少疾患の革新的治療・療法の発見、開発、製品化に取り組むバイオ製薬会社のエマウスライフサイエンス社（Emmaus Life Sciences, Inc.）は13日、同社が鎌状赤血球症の経口投与による医薬品グレードL-グルタミン（PGLG）治療法の米国での販売承認を求め、米食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）を提出したと発表した。

NDAは、鎌状赤血球症の小児患者に対する初の治療法となる可能性があり、成人患者に対してはほぼ20年間における初の潜在的な新治療法であることを意味する。エマウスは申請の優先承認審査を要請している。

エマウスの新原豊会長兼最高経営責任者（CEO）は「LA BioMedでの初期研究の資金拠出に対し、米国国立衛生研究所（NIH）、FDA、味の素（株）に感謝したい。われわれはまた、臨床医、従業員、パートナーの尽力、投資家の研究への資金拠出に対しても感謝している」と語った。

新原博士は「鎌状赤血球症の全国啓蒙月間に、そして米血液学会の呼びかけによる鎌状赤血球症連合の結成に続いて、当社がNDAを提出できたことをうれしく思う。当社のNDAの提出が鎌状赤血球症の治療法の現状を改善することを望んでいる」と付け加えた。

同社の第3相鎌状赤血球症試験のデータは、鎌状赤血球クリーゼと入院の頻度の減少、並びに累積入院日数の減少、生命にかかわる急性胸部症候群の発生減少を示した。臨床試験は米国の31カ所の経験豊かな鎌状赤血球症治療センターで230人の成人・小児患者（5歳以上）を登録して実施された。治療に起因する大きな有害事象は無かった。

エマウスの鎌状赤血球症療法は、米国、欧州で希少疾患医薬品（Orphan Drug）の指定を受け、FDAの優先承認審査（Fast Track）の指定も受けている。エマウスはまた、欧州医薬品庁に医薬品販売承認申請を提出することを計画している。

▽鎌状赤血球症（Sickle Cell Disease）について

鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害で、重合して繊維質になる別の形態のヘモグロビンの生成によって特徴づけられている。このヘモグロビンは赤血球を硬直させて形態を変えるようにし、柔らかくて丸みを帯びたものから鎌状に形態を変えさせる。鎌状赤血球症の患者は衰弱性の鎌状赤血球クリーゼの症状を患うことになる。この症状は、硬直した粘着性の頑固な赤血球が血管を塞ぐときに発現する。鎌状赤血球症は、組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こす。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍形成、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性がある。鎌状赤血球症は米国では希少な病気で、米国で約10万人、世界で数千万人がかかっているものの、医療ニーズはあまり満たされていない。

▽エマウスライフサイエンス社（Emmaus Life Sciences）について

エマウスライフサイエンス社は希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっている。鎌状赤血球症についての同社の研究は、Harbor-UCLA Medical Center（ハーバーUCLA医療センター）のLos Angeles Biomedical Research Instituteで新原博士が開始した。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.com を参照。

将来予想に関する記述

このプレスリリースの研究、開発そして医薬製品の潜在的商業化に関する記述部分については1995年米国民事証券訴訟改革法に定義される「将来予想に関する記述」に該当する記述が含まれている。これらの記載はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり方向転換したり、変化したりすることにより実際の結果が著しく異なったものとなってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいる。

エマウス社は米国証券取引委員会に年度年次報告書（Form 10-K）及び四半期決算書（Form 10-Q）を提出しており他のリスクや不確定要素についてはその中に記述されている。エマウス社は今回プレスリリース発表時点での情報を提供するものであり、将来に発生した事由により「将来予想に関する記述」を更新する責務は負わない。

▽詳細情報問い合わせ先

Matt Sheldon

PondelWilkinson Inc.

+1-310-279-5975

msheldon@pondel.com

報道関係：

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+1-510-290-6160

lteranishi@iq360inc.com

投資家：

Willis Lee

+1-310-214-0065

wlee@emmauslifesciences.com

ソース：Emmaus Life Sciences, Inc.

Japanese Born Scientist Seeks Approval for Sickle Cell Disease Treatment Affecting 25 Million People Worldwide

PR65689

TORRANCE, California, Sept. 14, 2016 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

    Emmaus Life Sciences, Inc., a biopharmaceutical company engaged in the

discovery, development and commercialization of innovative treatments and

therapies for rare and orphan diseases, today announced it has submitted a New

Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA)

requesting U.S. marketing approval for its orally administered pharmaceutical

grade L-glutamine (PGLG) treatment for sickle cell disease.

   The NDA represents the first potential treatment for pediatric patients with

sickle cell disease, and the first potential new treatment in nearly 20 years

for adult patients. Emmaus is requesting Priority Review of the application.

   "We would like to thank the NIH, FDA and Ajinomoto Corporation for the

funding of our early work at LA BioMed," said Yutaka Niihara, M.D., MPH,

Chairman and CEO of Emmaus. "We are also thankful to our clinicians, employees,

and partners for their efforts and to our investors for funding the work."

   "We are pleased to submit our NDA during National Sickle Cell Disease

Awareness Month, and following the formation of the Sickle Cell Disease

Coalition spearheaded by the American Society of Hematology," Dr. Niihara

added.  "We hope our NDA submission will result in a change of the status quo

of Sickle Cell Disease treatment."

   Data from the Company's Phase 3 sickle cell disease trial demonstrated a

reduction in the frequency of sickle cell crises and hospitalizations, as well

as a reduction in cumulative days hospitalized, and a lower incidence of the

life-threatening acute chest syndrome. The clinical trial enrolled 230 adult

and pediatric patients as young as five years old, across 31 experienced sickle

cell disease treatment centers in the United States.  No major adverse events

were attributable to the treatment.

   Emmaus' sickle cell disease therapy has Orphan Drug designation in the U.S.

and Europe and Fast Track designation from the FDA.  Emmaus also plans to

submit a marketing authorization application to the European Medicines Agency.

   About Sickle Cell Disease

   Sickle Cell Disease is an inherited blood disorder characterized by the

production of an altered form of hemoglobin which polymerizes and becomes

fybrous, causing red blood cells to become rigid and change form so that they

appear sickle shaped instead of soft and rounded. Patients with Sickle Cell

Disease suffer from debilitating episodes of sickle cell crisis, which occur

when the rigid, adhesive and inflexible red blood cells occlude blood vessels.

Sickle cell crisis causes excruciating pain as a result of insufficient oxygen

being delivered to tissue, referred to as tissue ischemia, and inflammation.

These events may lead to organ damage, stroke, pulmonary complications, skin

ulceration, infection and a variety of other adverse outcomes. Sickle Cell

Disease is an orphan disease in the U.S affecting approximately 100,000

patients in the U.S and millions worldwide with significant unmet medical needs.

   About Emmaus Life Sciences

   Emmaus Life Sciences is engaged in the discovery, development and

commercialization of innovative treatments and therapies for rare diseases. The

Company's research on sickle cell disease was initiated by Dr. Niihara at the

Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center. For

more information, please visit: www.emmauslifesciences.com.

   Forward-Looking Statements

   This press release contains forward-looking statements as that term is

defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, regarding the

research, development and potential commercialization of pharmaceutical

products. Such forward-looking statements are based on current expectations and

involve inherent risks and uncertainties, including factors that could delay,

divert or change any of them, and could cause actual outcomes and results to

differ materially from current expectations. Additional risks and uncertainties

are described in reports filed by Emmaus Life Sciences, Inc. with the U.S.

Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K

and Quarterly Reports on Form 10-Q. Emmaus is providing this information as of

the date of this press release and does not undertake any obligation to update

any forward-looking statements as a result of new information, future events or

otherwise.

   For more information, contact:

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   SOURCE: Emmaus Life Sciences, Inc.