AptuitとDimension Therapeuticsが特に希少疾患の遺伝子療法でIND申請目指して戦略的提携

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【グリニッチ（米コネティカット州）、ケンブリッジ（米マサチューセッツ州）2016年7月7日PR Newswire=共同通信JBN】

＊希少疾患適応に3種の治療プログラムを開始する活動

一流の世界的医薬品発見および開発のためのCRO（受諾臨床試験機関）のAptuit LLと肝臓、ヒト代謝の主要器官である肝臓を対象とする新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子療法を進める製薬会社Dimension Therapeuticsは7日、戦略的提携協定を結んだと発表した。この協定によってAptuitは、Dimensionで行われている希少疾患を選別するGLP（優良試験所基準）によるIND（治験・臨床試験）可能な研究を支援する。3つの統合開発プロジェクトはこの提携関係の下で開始される。

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Aptuit LLCのジョナサン・ゴールドマン最高経営責任者（CEO）は「この提携関係は科学的なエクセレンスとイノベーションの行動様式によって支えられた高品質の環境で、Dimensionで行われている後期臨床前プログラムの選択を加速することを目指している。われわれAptuitは複雑な分子と細胞生物学に依拠する化合物の開発で深い科学的専門知識を持っており、INDプログラムに完全統合ソリューションを提供することができる。このクラスで最高の提携関係は、遺伝子療法という素晴らしい領域での統合IND開発におけるAptuitの科学的なエクセレンスの上に構築される。特に、われわれは成功の可能性を高め、時間とコストを削減するために、これらプログラムの完全かつタイムラインに沿ったリソーシング（資源の動員）を保証する計画である」と語った。

Dimension TherapeuticsのCEOでMBBS（医学士）、FRCP（英王立内科医協会フェロー）であるアナリサ・ジェンキンス博士は「われわれはAptuitとの今回の提携関係を発表できて非常に喜ばしい。われわれは科学的エクセレンスと質の高い研究と開発へのコミットメントという共通の社風を持ち合わせている。この提携関係によって、ウイルスベクター介在の資産を開発するわれわれ共同の専門知識を活かして、INDに効率的に進める優先的な前臨床プログラムを選別することができる」とコメントした。

▽Aptuit LLC （http://www.aptuit.com ）について

Aptuit LLCは、製薬業界における中間段階にある医薬品開発サービスに対し、最も包括的で完全セットの早期発見法を提供する。それらは医薬設計&発見、API（医薬品原薬）開発・製造、固体化学、CMC（前臨床段階の化学・製造・品質管理）、前臨床・IND可能なGLP（グッド・ラボラトリー・プラクティス）/GMP（グッド・マニュファクチャリング・プラクティス）プログラムなどのサービスを含む。完全統合された医薬品発見と開発サービスは、イタリア・ベローナにある医薬品発見&開発のためのAptuitセンターのシングルセンターで行われている。同社世界中にリソースを保持し、米国、英国、イタリアに施設を保有している。Aptuit LLCは、世界で有力なプライベートエクイティ投資家であるWelsh, Carson, Anderson & Stoweと提携している。

▽Dimension Therapeuticsについて

Dimension Therapeutics, Inc.（NASDAQ:DMTX）は、最も先端的なほ乳類アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子導入技術に基づき、肝臓に関連する破壊的な希少疾患にかかっている人々に新しい治療薬を発見、開発するリーディングカンパニーである。Dimensionは積極的に幅広い製品パイプラインの開発を進めており、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症、糖原病（glycogen storage disease，GSD）Ia型、シトリン欠損症（citrullinemia）1型、フェニルケトン尿症（PKU）、ウィルソン病を含む遺伝性代謝疾患にかかった患者の満たされないニーズに応えるプログラムを持ち、血友病Aではバイエルと協業、また血友病Bで自社臨床プログラムを保有している。同社は容易に識別できる患者集団、高度の予知できる前臨床モデル、きちんと説明可能で時には臨床的に有効なバイオマーカーによる疾患を標的としている。Dimensionは2013年に創設され、米マサチューセッツ州・ケンブリッジに本社がある。

さらに詳しい情報はhttp://www.dimensiontx.com を参照。

ソース：Aptuit LLC

Aptuit LLC and Dimension Therapeutics Enter Strategic Partnership to Advance Select Dimension Programs Toward IND Filing

PR65050

GREENWICH, Connecticut and CAMBRIDGE, Massachusetts, July 7, 2016 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

      Activities have commenced for 3 gene therapy programs in rare disease

indications

    Aptuit LLC, a premier global drug discovery and development CRO, and

Dimension Therapeutics, a biopharmaceutical company advancing novel,

adeno-associated virus (AAV) gene therapies targeting the liver, a key organ

for human metabolism, announced today a strategic partnership agreement under

which Aptuit will support GLP IND-enabling studies for select rare disease

programs at Dimension. Three key integrated development projects have initiated

under the partnership.

(Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20150709/234432LOGO )

    Jonathan Goldman, Chief Executive Officer, Aptuit LLC, stated, "This

partnership is designed to accelerate select late preclinical-stage programs at

Dimension in a high-quality environment, supported by a culture of scientific

excellence and innovation. At Aptuit, we have deep scientific expertise in the

development of compounds that rely on complex molecular and cellular biology,

and are able to provide fully integrated solutions for IND programs.  This

best-in-class partnership builds upon Aptuit's scientific excellence in

integrated IND development in the exciting area of gene therapies.  In

particular, we plan to ensure full and timeline resourcing of these programs,

in order to increase probability of success, and reduce time and cost."

    Dr. Annalisa Jenkins, MBBS, FRCP, Chief Executive Officer of Dimension

Therapeutics, commented, "We are very pleased to announce the partnership with

Aptuit. We share a common culture of scientific excellence and commitment to

quality research and development. This alliance will allow select priority

preclinical programs to progress effectively to IND, leveraging our joint

expertise in the development of viral vector-mediated assets."

    About Aptuit LLC (http://www.aptuit.com)

    Aptuit LLC provides the most complete set of integrated early discovery to

mid-phase drug development services in the pharmaceutical industry including

Drug Design & Discovery,  API Development and Manufacture, Solid State

Chemistry, CMC, Preclinical and IND enabling GLP/GMP programs. Fully integrated

drug discovery & development services are available from a single site at The

Aptuit Center for Drug Discovery & Development center in Verona, Italy. The

company maintains resources around the world, with facilities in the US, UK and

Italy. Aptuit LLC is partnered with Welsh, Carson, Anderson & Stowe, one of the

world's leading private equity investors.

    About Dimension Therapeutics

    Dimension Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DMTX) is the leader in discovering and

developing new therapeutic products for people living with devastating rare

diseases associated with the liver, based on the most advanced, mammalian

adeno-associated virus (AAV) gene delivery technology. Dimension is actively

progressing its broad pipeline, which features programs addressing unmet needs

for patients suffering from inherited metabolic diseases, including OTC

deficiency, GSDIa, citrullinemia type 1, PKU, Wilson disease, a collaboration

with Bayer in hemophilia A, and a wholly owned clinical program in hemophilia

B. The company targets diseases with readily identifiable patient populations,

highly predictive preclinical models, and well-described, and often clinically

validated, biomarkers. Founded in 2013, Dimension maintains headquarters in

Cambridge, Massachusetts.

    For more information, please visit http://www.dimensiontx.com.

    Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements

    This press release contains "forward-looking statements" within the meaning

of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not

limited to, the potential productivity of Dimension's collaboration with

Aptuit, the timing of regulatory filings and approvals and our ability to

develop and advance product candidates into, and successfully complete,

clinical studies. All such forward-looking statements are based on management's

current expectations of future events and are subject to a number of risks and

uncertainties that could cause actual results to differ materially and

adversely from those set forth in or implied by such forward-looking

statements. These risks and uncertainties include the risks described under the

caption "Risk Factors" in Dimension Therapeutics' Quarterly Report on Form 10-Q

for the quarter ended March 31, 2016, which is on file with the Securities and

Exchange Commission, as well as other risks detailed in Dimension Therapeutics'

additional filings with the Securities and Exchange Commission. All information

in this press release is as of the date of the release, and Dimension

Therapeutics undertakes no duty to update this information unless required by

law.

SOURCE: Aptuit LLC