Eigar BioのD型肝炎向けLonafarnibにFDA、EMAのオーファン指定

AsiaNet 59039（1418）

【パロアルト（米カリフォルニア州）2014年12月22日】Eiger BioPharmaceuticals, Incは22日、Lonafarnibが米食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）からオーファン医薬品指定を受けたと発表した。米国のオーファン医薬品法（ODA）は希少疾患、症状を治療するため医薬品、生物学製剤に特別の地位を与えると規定している。オーファン指定は医薬品のスポンサーにさまざまな開発の奨励策を提供する。またオーファン指定は一定期間の市場独占、ジェネリックの進出に対する保護を提供する。LonafarnibはD型肝炎ウイルス（HDV）に感染した患者向けのクラス初の治験治療薬である。

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Eigarのデービッド・コリー社長兼最高経営責任者は「わが社は最も潜行性のウイルス性肝炎であり、特にFDA承認の治療法が現在利用できないD型肝炎の治療薬開発にコミットしている。FDA、EMAが大きな満たされていない医療上の必要があるHDV向けのクラス初の可能性のある治療薬としてLonafarnibにオーファン指定を与えたのはうれしい」と語っている。

▽Lonafarnibについて

Lonafarnibはプレニル化と呼ばれるプロセスを通じてタンパク質の変化に関与する酵素であるファルネシル転移酵素の十分に定性化された後期段階の経口の活性阻害剤である。HDVは肝臓細胞内でこのホスト細胞プロセスを使ってそのライフサイクルの重要なステップを完了する。Lonafarnibは肝臓細胞内でのHDV複製のプレニル化ステップを阻害し、ウイルスの増殖能力をブロックする。プレニル化はホスト・プロセスであり、HDVの支配下ではなく、Lonafarnibはプレニル化を阻害するので、Lonafarnib療法には理論的により高い耐性の壁もある。薬剤耐性への一般的な道であるウイルスの突然変異はHDVによるLonafarnib耐性への可能性のある道であるとは見込まれていない。

Lonafarnibはいかなる症状に対しても販売を承認されていない。

▽HDVについて

D型肝炎はD型肝炎ウイルスに感染することによって起こり、人間のウイルス性肝炎で最も重症の形態である。D型肝炎はB型肝炎（HBV）の人の複合感染としてだけ起こり、HBVだけの重症肝疾患より重症になり、肝線維症、肝臓がん、肝不全の悪化を伴う。HDVは世界の健康に大きな影響を与える病気であり、世界で1500万人近くがかかっている。HDVの罹患者は世界の場所によって異なる。HDVは米国（20万人以下）、欧州（10万人あたり5人以下）、日本（5万人以下）でオーファン指定の基準を満たしている。世界ではHDV感染は慢性B型肝炎感染者の約4－6%と報告されている。中国、ロシア、中央アジア、トルコ、アフリカ、南米の一部地域を含む世界のいくつかの場所ではHBV感染患者の40%という高い罹患率が報告されている。

▽Eigarについて

Eigarは株式非公開のバイオテクノロジー会社で、ウイルス性肝炎の革新的な治療薬の研究、開発、商業化に集中している。同社は最も重症のウイルス性肝炎であるD型肝炎（HDV）治療用のLonafarnibの開発に集中している。Lonafarnibは販売用には承認されていない。Eigarの研究プログラムは標的を定めた小分子の治療薬と深刻な肝臓疾患を治療、モニターするバイオマーカーの発見に集中している。Eigarとその研究開発パイプラインについての詳しい情報はwww.eigarbio.com へ。

投資家：

Jim Shaffer, Eiger Bio, Inc., +1-919-345-4256, jshaffer@eigerbio.com

ソース：Eiger Bio, Inc.

Eiger Bio Receives Orphan Designation for Lonafarnib, a First In Class, Investigational Treatment for Hepatitis Delta Virus (HDV) Infection

PR59039

PALO ALTO, Calif., Dec. 22, 2014 /PRN=KYODO JBN/ --

Eiger BioPharmaceuticals, Inc. today announced that lonafarnib has been granted

Orphan Designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and European

Medicines Agency (EMA).  The U.S. Orphan Drug Act (ODA) provides for granting

special status to a drug or biological product ("drug") to treat a rare disease

or condition. Orphan Designation qualifies the sponsor of the drug for various

development incentives. Orphan designation also provides for a period of market

exclusivity or protection against generic entry. Lonafarnib is a first in

class, investigational treatment for patients infected with hepatitis delta

virus (HDV).

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"We are committed to developing a therapy for the most insidious form of viral

hepatitis, Hepatitis Delta, particularly as no FDA-approved therapies are

currently available," said David Cory, President and Chief Executive Officer of

Eiger.  "We are pleased that the FDA and EMA have granted Orphan Designation to

lonafarnib as a first in class, potential new therapy for HDV, a disease with

great unmet medical need."

About Lonafarnib

Lonafarnib is a well-characterized, late stage, orally active inhibitor of

farnesyl transferase, an enzyme involved in modification of proteins through a

process called prenylation. HDV uses this host cell process inside liver cells

to complete a key step in its life cycle.  Lonafarnib inhibits the prenylation

step of HDV replication inside liver cells and blocks the ability of the virus

to multiply.  Since prenylation is a host process, not under control of HDV,

and lonafarnib inhibits prenylation, there is also a theoretical higher barrier

to resistance with lonafarnib therapy.  Virus mutation, a common pathway to

drug resistance, is not expected to be a potential pathway to lonafarnib

resistance by HDV.     

Lonafarnib is not approved for sale for any indication.

About HDV

Hepatitis Delta is caused by infection with the hepatitis D virus (HDV) and is

considered to be the most severe form of viral hepatitis in humans. Hepatitis D

occurs only as a co-infection in individuals with hepatitis B (HBV), leads to

more severe liver disease than HBV alone, and is associated with accelerated

liver fibrosis, liver cancer, and liver failure. HDV is a disease with a

significant impact on global health affecting ~15 million people worldwide. The

prevalence of HDV varies between different parts of the world. HDV meets

criteria for Orphan Designation in the United States (less than 200,000

people), Europe (less than 5 in 100,000 people), and Japan (less than 50,000

people).  Globally, HDV infection is reported to be present in approximately 4%

- 6% of chronic hepatitis B carriers. In some parts of the world, including

certain areas of China, Russia, Central Asia, Turkey, Africa, and South

America, prevalence as high as 40% has been reported in HBV infected patients.

About Eiger

Eiger is a privately held biotechnology company focused on the research,

development and commercialization of innovative therapies in viral hepatitis.  

The company is focused on developing lonafarnib for the treatment of Hepatitis

Delta Virus (HDV), the most severe form of viral hepatitis.  Lonafarnib is not

approved for sale.  Eiger's research programs are focused on the discovery of

targeted, small-molecule therapeutics and biomarkers to treat and monitor

serious liver diseases.  For additional information about Eiger and its R&D

pipeline, please visit www.eigerbio.com.

Investors: Jim Shaffer, Eiger Bio, Inc., +1-919-345-4256, jshaffer@eigerbio.com

SOURCE: Eiger Bio, Inc.