◎エマウスライフサイエンスが鎌形赤血球病治療の第3相治験で有望な結果

AsiaNet 56211

共同JBN 0314 （2014.3.24）

【トーランス（米カリフォルニア州）2014年3月21日PRN=共同JBN】難治性・希少疾患の革新的治療法の発見、開発・商業化を目指すバイオ製薬会社のエマウスライフサイエンス社（Emmaus Life Sciences, Inc. 、以下同社もしくはエマウス）は21日、鎌形赤血球病および鎌状beta-0サラセミア（地中海貧血症）の治療の安全性と効能を評価する第3相治験の予備的な最重要結果が臨床試験の1次および2次評価項目を満たしたと発表した。

将来性があるか、無作為化された、2重盲検で、偽薬と本薬を使用する患者グループへの投与を複数の施設で行う臨床試験は、米国の31カ所で230人の成人と最年少5歳までの小児患者を登録して行われた。1次評価項目について、初期分析に基づく最重要データは48週の期間中に鎌状赤血球病にかかる危機度数中央値で統計的に有意な25%の減少（p=0.008）が明らかになった。2次評価項目については、初期分析に基づく最重要データもまた、48週の期間中に入院同数中央値で統計上有意の33%減少（p=0.018）を示した。治療を受けた成人および小児患者の双方で症状の回復を示した。さらに同治療法は患者に忍容性良好な安全プロファイルを証明した。

エマウスライフサイエンスの創業者兼最高経営責任者（CEO）である新原豊博士（M.D., M.P.H）は「われわれは1次、2次評価項目に関して、第3相治験データの説得力を非常に喜んでいる。われわれは鎌形赤血球病のこの治療法の市販認可を取得するため2014年半ばに米食品医薬品局（FDA）に新薬申請を提出する意向である。私は特に、この臨床試験を実現するために参加した患者と医療センターおよび今回の重要な一里塚の達成に力を貸した投資家の支援に感謝したい」と語った。

鎌形赤血球病と鎌状beta-0地中海貧血症に関する同社研究は、Harbor-UCLA Medical Centerの Los Angeles Biomedical Research Instituteの新原博士の手で開始された。その治療法は、米国と欧州から希少疾病用医薬品に指定され、FDAからは迅速審査の指定を受けている。臨床試験のさらなる結果は、年内に開かれる科学会議で発表される見込みである。

▽鎌形赤血球病について

鎌形赤血球病は赤血球細胞が酸化して、微小血管を閉塞する固い鎌形の細胞を形成する遺伝性血液疾患である。症状は衰弱を伴う苦痛の危機と、器官障害を起こし若年齢でも死につながるものである。鎌形赤血球病は米国では約10万人、欧州連合（EU）では推定8万人、世界で2000-2500万人がかっている。この疾患は特に、サハラ砂漠以南のアフリカ、南米、カリブ諸島、中米、中東、インド、地中海諸国を含む地域の出身者の子孫に発生する。

▽臨床試験計画について

将来性があるか、無作為化された、2重盲検で、偽薬と本薬を使用する患者グループへの投与を複数の施設で行う臨床試験の1次的結果は、0週から48週に発症するプロトコル定義名鎌形赤血球病の発症数を測定した。2次的結果は24週にわたる鎌形赤血球病の発症危機数、24週と48週時点での鎌形赤血球病による入院数24週と48週時点でのヘモグロビン、ヘマトクリット、網（状）赤血球数、ベースライン（0週）と臨床試験完了との間に発生したすべての有害事象、さらには予備審査、ベースライン、4、8、12、16、20、24、32、40、48、53週の時点で集約された全血球計算値（CBC）と網（状）赤血球数など実験室パラメーターとバイタルサイン測定が含まれた。

臨床試験は鎌状赤血球病もしくは鎌状beta-0サラセミアと診断され、予備審査を受けた日から12カ月内に鎌状赤血球病の恐れについて、少なくとも2回の診察歴のある最年少5歳までの230人の患者を登録した。患者が予備審査を受けた日から3カ月以内に抗鎌状剤で治療を受けていた場合、治療は臨床試験期間中継続して行う目的で少なくとも3カ月続けられるべきである。

▽エマウスライフサイエンス社について

エマウス社は希少疾患に対する革新的な治療法の発見、開発、商業化に従事している。

将来予想に関する記述

このプレスリリースの研究、開発そして医薬製品の潜在的商業化に関する記述部分については1995年米国民事証券訴訟改革法に定義される「将来予想に関する記述」に該当する記述が含まれている。これらの記載はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり方向転換したり、変化したりすることにより実際の結果が著しく異なったものとなってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいる。エマウス社は米国証券取引委員会に2012年度末年次報告書（Form 10-K）、2013年3月31日、6月30日、9月30日現在の各四半期報告（Form 10-Q）を提出しており、他のリスクや不確定要素についてはその中に記述されている。エマウス社は今回プレスリリース発表時点での情報を提供するものであり、将来に発生した事由により「将来予想に関する記述」を更新する責務は負わない。

さらに詳しい情報はwww.emmauslifesciences.com.を参照。

▽問い合わせ先

Media:

Lori Teranishi for Emmaus Life Sciences, Inc.

+1-415-981-1964

lteranishi@iqprinc.com

Investors:

Matt Sheldon for Emmaus Life Sciences, Inc.

+1-310-279-5975

msheldon@pondel.com

ソース：Emmaus Life Sciences, Inc.

Emmaus Life Sciences Announces Positive Top-Line Results Of Its Phase 3 Clinical Trial For Sickle Cell Disease

PR56211

TORRANCE, California, March 21, 2014 /PRN=KYODO JBN/ --

Emmaus Life Sciences, Inc. (the "Company," or "Emmaus"), a biopharmaceutical

company dedicated primarily to the discovery, development and commercialization

of innovative treatments and therapies for rare and orphan diseases, today

announced that preliminary top-line results of its Phase 3 clinical trial

evaluating the safety and efficacy of its treatment for sickle cell anemia and

sickle beta-0 thalassemia met both the primary and secondary endpoints of the

clinical trial.

The prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group,

multi-center clinical trial enrolled 230 adult and pediatric patients as young

as five years of age, across 31 U.S. sites. For the primary endpoint, top-line

data based on an initial analysis revealed a statistically significant 25

percent reduction in the median frequency of sickle cell crises (p=0.008) over

a 48-week time period.  For the secondary endpoint, top-line data based on an

initial analysis also showed a statistically significant 33 percent reduction

in the median frequency of hospitalizations (p=0.018) over a 48-week time

period.  Both adult and pediatric patients receiving treatment demonstrated

improvement.  Furthermore, the therapy demonstrated a well-tolerated safety

profile.

"We are very pleased with the strength of our Phase 3 data with respect to the

primary and secondary endpoints. We intend to submit a New Drug Application to

the FDA in mid-2014 for marketing approval of this treatment for sickle cell

disease patients," said Dr. Yutaka Niihara, M.D., M.P.H., founder and CEO of

Emmaus Life Sciences. "I particularly want to acknowledge the patients and

medical centers whose participation made this clinical trial possible and the

support of our investors who helped us achieve this significant milestone."

The Company's research on sickle cell disease and sickle beta-0 thalassemia was

initiated by Dr. Niihara at the Los Angeles Biomedical Research Institute at

Harbor-UCLA Medical Center. The therapy has Orphan Drug designation in the U.S.

and Europe and Fast Track designation from the FDA. Further results from the

clinical trial will be released when available and are expected to be presented

at a scientific meeting later this year.

About Sickle Cell Disease

Sickle cell disease is an inherited blood disorder causing red blood cells to

become oxidized, forming rigid and sickled shaped cells that block small blood

vessels.  The condition causes debilitating pain crises and organ damage that

can lead to death at an early age.  Sickle cell disease affects approximately

100,000 people in the United States, an estimated 80,000 people in the European

Union, and 20-25 million people worldwide. The disease particularly occurs

among those whose ancestors are from regions including sub-Saharan Africa,

South America, the Caribbean, Central America, the Middle East, India and the

Mediterranean.

About the Clinical Trial Design

The prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group,

multi-center clinical trial, primary outcomes measured the number of

occurrences of protocol-defined sickle cell crises that occur from Week 0 to

Week 48. Secondary outcomes included measuring the number of sickle cell crises

over 24 weeks; the number of hospitalizations for sickle cell pain at 24 and 48

weeks; the number of emergency room/medical facility visits for sickle cell

pain at 24 and 48 weeks; change from baseline (Week 0) for hemoglobin,

hematocrit, and reticulocyte count at 24 and 48 weeks; all adverse events that

occurred between baseline (Week 0) and the completion of the clinical trial;

and laboratory parameters and vital signs, with complete blood count (CBC) and

reticulocyte count collected at screening, baseline, and weeks 4, 8, 12, 16,

20, 24, 32, 40, 48, and 53.

The clinical trial enrolled 230 patients at least five years of age that had

been diagnosed with sickle cell anemia or sickle beta-0 thalassemia and had at

least two documented episodes of sickle cell crisis within 12 months of the

screening visit. If the patient had been treated with an anti-sickling agent

within three months of the screening visit, the therapy must have been

continuous for at least three months with the intent to continue for the

duration of the clinical trial.

About Emmaus Life Sciences

Emmaus is dedicated to the discovery, development and commercialization of

innovative and therapies for rare diseases.

For more information, please visit www.emmauslifesciences.com.

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements as that term is defined

in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, regarding the

research, development and potential commercialization of pharmaceutical

products. Such forward-looking statements are based on current expectations and

involve inherent risks and uncertainties, including factors that could delay,

divert or change any of them, and could cause actual outcomes and results to

differ materially from current expectations. Additional risks and uncertainties

are described in reports filed by Emmaus Life Sciences, Inc. with the U.S.

Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K

for the year ended December 31, 2012 and Quarterly Reports on Form 10-Q for the

periods ended March 31, 2013, June 30, 2013 and September 30, 2013. Emmaus is

providing this information as of the date of this press release and does not

undertake any obligation to update any forward-looking statements as a result

of new information, future events or otherwise.

Contacts:

Media:

Lori Teranishi for Emmaus Life Sciences, Inc.

+1-415-981-1964

lteranishi@iqprinc.com

Investors:

Matt Sheldon for Emmaus Life Sciences, Inc.

+1-310-279-5975

msheldon@pondel.com

SOURCE  Emmaus Life Sciences, Inc.